美國Portal公司推出的遞送平臺采用納米級硅膜孔隙技術(shù),通過精準(zhǔn)可控的細(xì)胞膜"擠壓"作用,瞬時形成可逆的膜通道,實現(xiàn)多類型生物大分子的高效低損遞送。該平臺不僅在常規(guī)細(xì)胞系中較高轉(zhuǎn)染效率,,更在原代細(xì)胞和干細(xì)胞等難轉(zhuǎn)染細(xì)胞中達(dá)到70%-80%的遞送效率,同時將細(xì)胞損傷控制在較低水平,這項兼具高效率與高細(xì)胞活性的創(chuàng)新技術(shù),為細(xì)胞治療產(chǎn)品的工業(yè)化生產(chǎn)、精準(zhǔn)基因編輯工具的遞送以及高通量藥物篩選等應(yīng)用場景提供了突破性的解決方案。
技術(shù)優(yōu)勢
1. 廣泛的細(xì)胞類型兼容性
支持多種細(xì)胞類型,包括敏感細(xì)胞(如T細(xì)胞、NK細(xì)胞、iPSCs、HSCs等)和難以轉(zhuǎn)染的原代細(xì)胞。
2. 多樣化的遞送物質(zhì)
可遞送多種復(fù)雜物質(zhì),包括mRNA、siRNA、蛋白質(zhì)、CRISPR RNP、抗體、小分子、病毒、碳納米管等,覆蓋基因編輯、細(xì)胞治療和藥物篩選等多種應(yīng)用場景。
3. 全面的遞送能力
支持抗體、siRNA與納米顆粒等多種功能分子的同步遞送,實現(xiàn)多靶點協(xié)同治療,顯著提升基因編輯效率和治療效果。
4. 高效且低毒性
機械遞送(Mechanoporation)技術(shù)相比電穿孔(Electroporation)顯著減少細(xì)胞基因表達(dá)紊亂,保持細(xì)胞活力和正常功能(如T細(xì)胞增殖、干細(xì)胞多能性)。
5. 高通量(HTS)與自動化集成
支持化合物的大規(guī)模篩選,兼容自動化平臺,可無縫集成到現(xiàn)有實驗室自動化或GMP生產(chǎn)設(shè)備中。
6. 簡化工作流程與成本優(yōu)勢
無需病毒載體或復(fù)雜預(yù)處理,降低細(xì)胞治療生產(chǎn)成本。支持全血直接工程化,避免細(xì)胞分選步驟,實現(xiàn)床邊快速生產(chǎn)。
應(yīng)用領(lǐng)域
1. 細(xì)胞與基因治療(CGT)
2. 藥物開發(fā)與篩選
3. 疫苗與免疫調(diào)節(jié)
4. 再生醫(yī)學(xué)
Portal 矩陣:覆蓋研發(fā)至臨床的全鏈條需求
1. Gateway? :科研級細(xì)胞遞送系統(tǒng)
專為細(xì)胞基因治療研發(fā)設(shè)計,支持CRISPR RNP、mRNA、蛋白質(zhì)等多樣化遞送。適用于免疫細(xì)胞、干細(xì)胞等難轉(zhuǎn)染細(xì)胞,顯著提升基因編輯效率。
2. Galaxy? :高通量細(xì)胞遞送系統(tǒng)
可與自動化平臺無縫集成,滿足大規(guī)?;衔锖Y選需求,助力藥企快速篩選有效候選藥物,降低研發(fā)成本與時間。
3. GMP級模塊化耗材(MilliBooster等)
支持臨床級細(xì)胞治療生產(chǎn),兼容第三方GMP設(shè)備,推動產(chǎn)業(yè)化進(jìn)程。
應(yīng)用前景:推動更接近臨床的HSC治療新模式
Portal創(chuàng)新遞送平臺不僅適用于mRNA和RNP,還可高效遞送蛋白質(zhì)、小分子、納米材料等多種生物材料,具備廣泛的應(yīng)用潛力。該技術(shù)有望實現(xiàn):
快速、規(guī)?;募?xì)胞工程化;
體外停留時間更短,降低細(xì)胞應(yīng)激;
更優(yōu)的細(xì)胞存活率與功能維持,進(jìn)一步提升治療效果。
憑借高效、溫和與多用途的特性,Portal技術(shù)為造血干細(xì)胞基因編輯與細(xì)胞治療提供了一條更可靠、更貼近臨床的創(chuàng)新路徑。